光遗传学大牛潘卓华融了1.25亿美元
先抛几个关键判断：美国临床阶段的生物科技公司Ray Therapeutics，在眼科基因治疗这条赛道上，又拿到了一个有力的筹码。就在前几天，他们宣布完成了1.25亿美元的超额认购B轮融资。领投的是老牌资管巨头Janus Henderson Investors，跟投名单里包括Adage Capital Management、Franklin Templeton、Invus和Marshall Wace。更值得注意的是，几乎所有老股东——4BIO Capital、Deerfield Management、默克旗下的MRL Ventures Fund、Norwest、诺和控股Novo Holdings A/S、Platanus——都毫不犹豫地选择加码。
融资历程图
这笔钱怎么花？方向很明确：一是推动核心管线RTx-015走完视网膜色素变性的后期临床，为产品商业化铺路；二是加速RTx-021在斯特格病、地图样萎缩等黄斑疾病上的临床探索，把技术的应用场景尽量拓宽。
眼下眼科基因治疗赛道入局者越来越多，技术路线也是五花八门。那么问题来了：Ray到底凭什么，能持续让资本愿意掏真金白银？
潘卓华领导，迭代光敏蛋白破解技术难题
退行性视网膜疾病是全球高发的致盲性眼病，视网膜色素变性、各类黄斑病变都属于这个范畴。这类病症的成因十分复杂，仅视网膜色素变性一种，就对应着数千种基因突变。传统基因疗法也因此陷入了一个尴尬境地：一款药往往只能针对单一突变设计，能覆盖的患者十分有限。目前主流的治疗手段，大多只能延缓视网膜细胞的退化速度，无法挽回已经丧失的视力。一旦病情进入晚期，基本就无从下手了。与此同时，部分前沿方案还需要搭配专用光学设备使用，进一步增加了患者的日常负担。
面对这样的临床困局，科研界一直在寻找破局之道。华裔科学家、视觉光遗传学领域的先驱潘卓华，便是将光遗传学技术应用于视力修复的先行者。
时间回到本世纪初，潘卓华就提出了一个大胆构想：利用光敏蛋白改造视网膜中存活的神经元，替代受损的感光细胞，重建视觉通路。2006年，他的团队率先完成了啮齿动物的在体实验，在全球首次验证了光遗传学恢复视力的可行性。随后，他将初代光遗传学专利授权给了RetroSense Therapeutics，后者依托该技术开展了全球首个光遗传学眼科人体临床试验。
不过，初代技术使用的ChR2（通道视紫红质2）光敏蛋白，短板也很明显：光敏感度不足，必须依靠高强度光线才能激活，还带有潜在的光毒性风险。这套方案想要大规模普及，几乎是不可能的。2016年，RetroSense被全球制药巨头艾尔建（Allergan）收购后，该项目受制于技术瓶颈，进展逐渐放缓。
科研端的脚步并未就此停下。2019年，潘卓华团队在《Molecular Therapy》上发表了一篇关键研究，宣告新突破：他们针对卵形绿胞藻来源的CoChR蛋白（通道视紫红质家族成员）完成了定点突变优化，筛选出了两款高灵敏度变体。
F图：自然白光下的视觉恢复阈值对比曲线（潘卓华团队. Molecular Therapy, 2019, 图6.）
实验数据给出了明确的信号：新一代光敏蛋白彻底摆脱了强光与辅助设备的限制，能够适应日常光照环境，而且安全性表现优异，大幅弥补了初代技术的核心短板。之后，相关改良技术的专利由2024年成立的Ray获得了授权，正式推进临床转化。
Ray的创始人Paul Bresge长期深耕眼科赛道，因为家人罹患视网膜色素变性，一直致力于为致盲性眼病寻找解决方案。团队核心成员更是亲历了光遗传学的早期发展——首席科学官Peter Francis曾在RetroSense主导过初代疗法的临床工作，对技术迭代和临床痛点的理解非常透彻。这支集科研视野、临床经验与商业化能力于一身的队伍，成了推动新技术落地的坚实力量。
依托这套经过两轮打磨的通用视觉光遗传学平台，Ray搭建起了差异化的治疗体系。团队采用微创玻璃体内注射方式，借助腺相关病毒载体，将编码改良CoChR光敏蛋白的基因递送至视网膜神经元。原本不具备感光能力的细胞被重新改造，能够感知自然光，并将光信号转化为电信号传递至大脑，以此重建完整的视觉通路。
跟传统疗法相比，这套方案的优势非常鲜明：它不受基因突变类型的限制，打破了单一药物对应单一突变的局限，适用人群更广；治疗目标不是延缓病程，而是直接重建视觉通路——哪怕是感光细胞已经完全凋亡的晚期患者，也有治疗机会；而且疗法仅需单次注射，有望实现长期疗效，不需要搭配光学设备或额外药物，治疗流程和后续养护都大大简化。
双管线覆盖多种眼底顽疾
基于成熟的光遗传学技术底座，Ray规划出了两条定位互补的管线，分别针对不同的病灶细胞与眼病类型展开临床开发。
作为核心管线，RTx-015靶向视网膜神经节细胞，采用单次玻璃体内注射给药。核心适应症视网膜色素变性已经推进到II/III期开发区间，同步针对无脉络膜症等其他遗传性视网膜疾病开展I期临床探索。凭借积极的早期临床数据，RTx-015在2026年接连获得了美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）和欧洲EMA优先药物（PRIME）两大监管资格，可以享受监管指导与优先审评等政策利好，研发节奏明显加快。
管线RTx-021则采取了差异化靶点策略，靶向视网膜ON-双极细胞，聚焦斯特格病、年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩等黄斑类疾病。这类疾病主要损害眼部黄斑区域，直接影响人体中心视力，是导致失明的重要诱因。RTx-021针对斯特格病的I期临床已经启动，核心目标就是验证其修复中心视力的能力，补齐黄斑疾病领域的治疗短板。
现有管线图（图源自Ray正式）
两条管线同源共生、靶点分化，一方面可以最大化发挥技术平台的复用价值，另一方面也能有效降低研发风险。生产端方面，Ray携手Forge Biologics搭建了cGMP生产体系，由Forge Biologics承接其AA V载体与质粒DNA的生产工作，为管线临床推进及后续商业化落地提供了稳定的产能支撑。
视网膜光遗传治疗的冰与火之歌
眼下，眼科光遗传学疗法正处在从临床探索向商业化过渡的关键窗口期。全球多家企业纷纷布局，不同技术方案与研发进度，让市场竞争逐步升温。这类技术跳出了传统基因疗法的局限，不绑定特定基因突变，尤其契合晚期视网膜疾病患者的治疗需求，赛道的先发价值正在逐步凸显。
动脉网不完全统计，海内外眼科光遗传学疗法管线
整体来看，这个赛道呈现出一个鲜明的格局：欧美起步更早，国内则在加速追赶。欧美企业深耕多年，技术积累深厚。其中，Nanoscope的MCO-010进度领先，最有希望率先推向市场——它的审批结果与上市后的临床表现，可能会成为整个赛道的风向标。AbbVie、GenSight、Bionic Sight等企业的早期管线，受制于初代光敏蛋白灵敏度不足，必须搭配光学护目镜才能起效。Restore Vision则走出了一条差异化的GPCR光遗传路线，采用新一代嵌合视紫红质蛋白设计，有望摆脱对外部辅助设备的依赖。
国内企业入局虽晚，但技术起点高，追赶势头相当强劲：健达九州的GA001管线已先后获得FDA快速通道资格与孤儿药认定，是国产光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一；中眸医疗的ZM-02同步布局中美临床，由北京同仁医院牵头的探索性临床已完成52周长期随访，并于2025年11月获得FDA IND批准，开启国际多中心临床；星明优健的UGX-202已完成探索性临床首例给药，注册I期申请于2026年5月获得CDE受理，同时将海外权益授权给英国A viadoBio，开启了全球化布局。
不过话说回来，即便业内越来越热，截至2026年6月，全球仍然没有任何一款眼科光遗传学药物实现上市。整条赛道，依然处在商业化前夜。技术短板、监管规则、生产成本等多重难题，都是横在所有玩家面前的共同挑战。
技术层面，AA V载体的免疫风险、外源光敏蛋白的长期安全性，都还有待长期临床验证。临床疗效评价体系也尚未形成全球统一标准，加上基因治疗和神经调控的跨领域监管细则仍在完善，这些都进一步拉长了研发与审评周期。与此同时，严苛的生产标准推高了制造成本，未来的产品定价、市场教育等商业化难题，同样需要行业逐一攻克。
